I progressi in oncologia: rivoluzioni o piccoli passi?

Ogni inizio anno l’ASCO, l’American Society of Clinical Oncology, pubblica sulla sua rivista, il Journal of Clinical Oncology (JCO) un report sui progressi più significativi in oncologia nell’anno appena trascorso.

È utile capire come in oncologia progresso non significhi quasi mai rivoluzione.

Il progresso in oncologia è fatto di piccoli passi. È la somma di tanti piccoli passi e, ogni tanto, di qualche rivoluzione.

Un esempio. Da qualche anno è possibile trattare alcuni tipi di tumori con l’immunoterapia (una classe di farmaci che combattono il cancro stimolando il sistema immunitario). L’introduzione dell’immunoterapia nella pratica clinica è stata una rivoluzione. Lo è stata però per pochi tipi di cancro (non più del 10-15% di tutti i tumori). E da allora, anche l’immunoterapia avanza come tutte le altre terapie: per piccoli passi. La si mette alla prova in un numero sempre più esteso di tumori, con risultati ora soddisfacenti (i piccoli passi), ora deludenti (le battute d’arresto).

Gli autori del report sul JCO assegnano il titolo simbolico di “avanzamento dell’anno” ai risultati incoraggianti ottenuti nella cura di alcuni tumori rari.

Cito due dei cinque esempi che si trovano sul report, indicativi per capire cosa sia un progresso in oncologia.

La combinazione di due farmaci orali che già utilizziamo per trattare alcune forme di melanoma metastatico, dabrafenib e trametinib, è stata sperimentata in una forma molto rara e aggressiva di cancro della tiroide, il carcinoma anaplastico, un tumore che di norma non risponde alle chemioterapie e dà sopravvivenze piuttosto grame, raramente superiori all’anno. In undici persone su sedici affette da questa neoplasia (si noti il numero molto basso di persone coinvolte nello studio, trattandosi di una malattia rara) si è verificata una riduzione della massa tumorale. Non poco, visti i pessimi risultati che avevamo alle spalle (nessuna chemioterapia aveva dimostrato di bloccare o far regredire almeno temporaneamente la malattia, e quindi nemmeno di migliorare la qualità di vita o prolungare la sopravvivenza, figurarsi di guarire la malattia).

Che cosa significa tutto questo? Non abbiamo trovato la cura del carcinoma anaplastico della tiroide: abbiamo per la prima volta trovato un farmaco capace di dare un ridimensionamento della massa tumorale e quindi un miglioramento clinico in una parte dei pazienti coinvolti nello studio (che non arruolava peraltro nemmeno tutti i pazienti affetti da carcinoma anaplastico, ma solo quelli che avevano nelle cellule tumorali la mutazione del gene BRAF, indispensabile per essere potenzialmente sensibili a quella combinazione di farmaci: un numero quindi ancora più piccolo). Resta da vedere se questo beneficio clinico si manterrà, e per quanto tempo.

È un piccolo passo? Un grande passo? Una rivoluzione? A prescindere, è importante comprendere di cosa davvero si tratta: non di un farmaco che guarisce tutti, ma un farmaco che fa regredire, a volte, la malattia.

Il secondo esempio riguarda quelli che vengono definiti con molta ed encomiabile cautela “i primi incoraggianti segnali di efficacia” di una terapia per il tumore tenosinoviale a cellule giganti.

Il tumore tenosinoviale a cellule giganti è un tumore raro che coinvolge le guaine tendinee delle articolazioni, più spesso delle ossa lunghe (caviglie, ginocchia) di giovani adulti. Non è un tumore maligno, non invade cioè altri organi, non dà metastasi. È però molto insidioso perché ingrossa e deforma le articolazioni causando dolore e disabilità. L’unico modo per curarlo ad oggi è rimuoverlo chirurgicamente. Non di rado recidiva, e questo è un grosso guaio: a un certo punto può non essere più trattabile nemmeno con la chirurgia e rendersi necessaria una protesi articolare o addirittura l’amputazione.

Lo studio in questione ha coinvolto 120 persone affette da questo tumore. Un farmaco chiamato pexidartinib e che funziona come inibitore di una sostanza promuovente la crescita del tumore, il CSF-1, ha determinato una regressione del tumore e un miglioramento delle condizioni cliniche nel 39% delle persone trattate, contro nessuna di quelle trattate con il placebo (le persone trattate con il placebo sono state poi ammesse a ricevere il farmaco, vista la sua efficacia).

Incoraggianti segnali di efficacia: e tuttavia nonostante questi il farmaco non è ancora approvato per l’utilizzo, nemmeno negli Stati Uniti, per via di alcuni importanti problemi al fegato che ha causato in alcune persone che lo hanno assunto.

È un piccolo passo? Un grande passo? Una rivoluzione? Anche qui sospendo il giudizio, mi basta vi siate fatti un’opinione sui numeri, sui dati.

Spesso le notizie sulle nuove terapie in oncologia vengono date in maniera esagerata, facendo sottilmente credere si tratti ogni volta di una grande rivoluzione. Volendolo o no, si lascia intendere che si sia trovata la soluzione, la guarigione, una cura per tutti. E che questa cura sia disponibile sotto casa da domani o dopodomani.

Non è mai così.

 

2 risposte a "I progressi in oncologia: rivoluzioni o piccoli passi?"

    1. Fare una buona informazione, comprendersi sul significato delle parole e dei “progressi” è importante per capire di cosa parliamo, per non generare false illusioni ma dare le giuste speranze. Tanto si fa per migliorare le prognosi e guarire, molto si potrebbe fare per prevenire, e la partita vera secondo me si gioca lì.

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